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不治绝症≠无药可医 视网膜色素变性延缓病情才是目标

来源:药源网 2024/5/13

有一类被称为“不治绝症”的眼科疾病,一旦患上就意味着开始了失明倒计时。患上这种病的患者,他们小时候的视力就是这辈子的“巅峰”,然后视力渐渐减退,视野慢慢变窄,最后曾经看得见的世界在眼前完全消失。这就是视网膜色素变性(简称RP),被称之为“不死的癌症”。

图为视网膜色素变性患者常见症状

视网膜色素变性一直是世界备受关注的医学难题。这是一种慢性、进行性的遗传性视网膜疾病。发病原因通常是由于一系列的基因突变或缺失导致的视网膜光感受器细胞逐渐退化。因此在旁人看来,患者的眼睛明明是睁开的,可在他们眼中已模糊不清,即使在生活了多年的熟悉环境中,也要依靠摸索移动,跌跌撞撞也是常有之事。

该病目前没有彻底治愈的办法,一度被大家认为是“不治绝症”。而在医学界中,绝症指的是一种无法治愈的疾病,通常用于帮助医生和患者理解某些疾病的预后情况。绝症通常与死亡风险较高或生命期限较短的病例相关联。但当大多数患者在听到自己身患绝症后,就认为无药可医,只能坐以待毙。其实绝症不等于无药可医,绝症是一个广义的概念,任何无法治愈的疾病都可以称为绝症,比如有让人谈虎色变的癌症、艾滋病,也有平常不过的心脏病、糖尿病、肝硬化等常见病。

不治之症肯定没有办法治疗的观念可谓根深蒂固。但事实并非如此,不只是绝症,很多疾病都不能保证百分百治愈,我们在面对病症时一定要有正确的认知和心态,早发现,早干预,延缓控制病情才是在确诊后的首要目标。在控制病情的同时,也能争取更多的时间,等待真正治愈的方法出现。

任何绝症都是伴随终身的疾病,视网膜色素变性目前没有特效疗法能够完全治愈已是既定事实,我们要做的就是积极努力治疗。现阶段研究较多的治疗方法主要是基因治疗,近期也有不少新药消息传出。基因治疗的原理是利用病毒载体向尚存的视网膜细胞导入健康的基因片段,以代替原突变基因发挥功能或通过基因沉默/敲除技术抑制突变基因有害表达。但现阶段缺少大量临床样本验证,还需要进一步待验证与完善,更重要的是高昂的治疗费也让大多患者望而却步。

既然没有办法治本,我们也要治标来延缓病情。国内近年主流治疗视网膜色素变性的方式是西医手术疗法,同时配合中医药物治疗。西医手术主要是刺激眼周组织增强眼底血液供应,或改善眼底微循环。中医观点则认为病根源在于脾、肾功能失调,精血不能上乘于目所致,早期以健脾益肾,养血明目为主,晚期以补肝益肾,化瘀通络为主。中西医结合治疗也经过大量病历印证,多数患者在术后眼部循环提升,视网膜营养的充足能够延缓细胞衰老,促进变性细胞的恢复,从而提高视力扩大视野。

大家熟知的北京北大医疗康复医院,就有一位采用中西医治疗视网膜色素变性的领域专家—杨春华。经研究证实,视网膜色素变性患者均存在不同程度的脉络膜微循环障碍。简单理解,视网膜色素变性与眼部血液循环、营养不良有直接关系。杨春华主任依据视网膜色素变性的“ 饥饿学说”理论,并结合国外先进手术及国内中医眼科理论,创新了一套适应国内临床需求的治疗方案。这次杨春华主任坐镇北大康复视网膜色素变性门诊,就是为了给国内原发性视网膜色素变性患者提升生活质量,延缓病情。用杨主任自己的话说,她的治疗方式就好像是高速公路桥梁坏了,杨主任会先用手术将原有的桥梁修好,恢复畅通,让血液和营养可以更加快速供给眼底视锥细胞。桥梁通了以后,再通过中西医给药直达病灶。该疾病之所以很难治疗是因为输送药物的桥梁受阻。真是要想富先修路,要治视网膜色素变性,先搭桥。

杨主任自1982年起从事视网膜色素变性治疗基础理论及临床研究。如今40年过去了,杨春华治疗视网膜色素变性已有3562例手术病例,195例手术前后对比资料,患者来着全球10余个国家,被大家亲切的称为“光明使者”。经过杨主任治疗的患者基本都成功回归正常生活。

在患者术后20年采访中,杨主任曾经治疗的患者表示,感激杨主任的高超医术,同时庆幸自己坚定选择了手术治疗,让自己无异于常人的生活了20多年,看着自己的孩子步入社会工作,也能够安心等待病情治愈的那一天。

视网膜色素变性的发展是动态变化的过程,如果不及时干预就没有办法预测病情,有些患者在确诊后,没有及时采取治疗就不幸走向失明,再也没有办法恢复。手术治疗对早期、早中期的病情改善是较为有效的,这也是为什么我们应对视网膜色素变性要尽早干预治疗的原因。我们要清楚的认识到选择通过手术治疗的目的是延缓病情,患者如果能够有更好的生活质量,基本正常的生活才让自身更有信心等待到康复之日,期待着有一天特效药的上市能够彻底治愈该疾病,但前提是我们在特效药上市之前还没有失明。