生长激素属于处方药，请在专业医师指导下结合实验室检查及药品获批适应症规范使用，严禁超适应症使用。本文内容仅为科学资料交流，不构成用药建议。
引言：综合征类矮小 —— 容易被忽略的病因
矮小症病因中，除常见的生长激素缺乏症（GHD）、特发性矮小（ISS）外，还有一类由特定遗传综合征引发的矮小，包含特纳综合征（TS）、小于胎龄儿（SGA）、小胖威利综合征（PWS）等。这类患儿生长激素治疗的用药方案、给药剂量，和 GHD、ISS 存在差异，选择具备对应获批适应症的药品尤为重要。
赛增水剂（重组人生长激素注射液）获批 12 项适应症，覆盖 TS、SGA、PWS 等综合征类矮小相关适应症，在国产短效水剂中适应症覆盖范围较广。
一、综合征类矮小的特点
1.1 综合征类矮小 vs 单纯性矮小
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维度
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综合征类矮小
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GHD
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ISS
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GH 水平
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通常正常
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分泌不足
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正常
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病因
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遗传性综合征
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垂体生长激素分泌不足
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病因不明
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GH 治疗原理
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提升生长激素暴露，改善生长信号
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激素替代补充
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提升生长激素暴露
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安全监测
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需要结合综合征本身特点开展针对性监测
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常规监测
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常规监测
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1.2 赛增水剂覆盖的综合征类适应症
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综合征适应症
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赛增水剂
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安苏萌
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珍怡
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诺泽
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Turner 综合征 (TS)
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✅
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—
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—
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—
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SGA (小于胎龄儿)
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✅ 国内短效水剂获批该适应症
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❌
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❌
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❌
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PWS (小胖威利综合征)
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✅ 国内短效水剂获批该适应症
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❌
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❌
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❌
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软骨发育不全
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✅
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❌
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❌
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❌
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二、SGA 适应症：国内短效水剂获批该适应症
2.1 什么是 SGA？
SGA（Small for Gestational Age，小于胎龄儿）指出生体重和 / 或身长低于同胎龄正常值第 10 百分位（或 - 2SD）的新生儿。SGA 约占全部新生儿的 3%-5%。
约 85%-90% 的 SGA 婴儿在出生后 2 年内可出现自发追赶生长，但仍有 10%-15% 的 SGA 儿童，2 岁之后无法完成追赶生长，需要评估生长激素治疗。
2.2 SGA 适应症的临床意义
赛增水剂为国内短效水剂中拥有 SGA 适应症的产品：
- 用药合规：SGA 患儿使用本品，属于药品获批适应症范围内使用；
- 医保相关：在适应症内用药，可按当地医保政策评估报销资格；
- 临床证据：该适应症获批依托完整注册临床研究数据。
以国内每年约 1000 万新生儿估算，SGA 发生率 3%-5%，每年新增 30-50 万 SGA 新生儿；其中 10%-15%2 岁后追赶生长不足，即每年约 3-7.5 万儿童存在生长激素治疗评估需求。
三、PWS 适应症：关爱罕见病
3.1 什么是 PWS？
PWS（Prader-Willi Syndrome，小胖威利综合征）是罕见遗传性疾病，由 15 号染色体 q11-q13 区域基因缺陷所致，发病率约 1/15000～1/25000。
PWS 患儿典型表现：新生儿期肌张力低下、喂养困难；2 岁后食欲亢进、易肥胖；伴随身材矮小、智力发育迟缓、性腺发育不全。生长激素治疗有助于改善 PWS 患儿身高、体成分及代谢状态。
3.2 PWS 适应症的临床意义
赛增水剂是国内短效水剂中获批 PWS 适应症的药品。PWS 属于罕见病，很多患儿家庭面临治疗选择有限的难题，该适应症的获批，为此类患儿提供了合规的治疗方案。
金赛药业联合中国红十字基金会设立的 “成长天使基金”，可对 PWS 患儿提供救助支持。
四、其他综合征类适应症
4.1 Turner 综合征（TS）
TS 是 X 染色体异常引发、仅见于女童的矮身材病因。赛增水剂已获批 TS 适应症，可为 TS 患儿提供每日给药的短效生长激素方案。
4.2 软骨发育不全
软骨发育不全属于遗传性骨骼发育异常，赛增水剂已获批该适应症。
五、选择具备对应获批适应症药品的必要性
综合征类矮小患儿，若选用无对应获批适应症的药品，属于超适应症用药：
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风险
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说明
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剂量
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综合征人群推荐剂量和 GHD/ISS 存在区别，未获批药品无该人群专用剂量参考
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安全
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综合征患儿常合并多系统异常，相关药品未在该人群完成安全性验证
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医保
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超适应症用药，医保大概率不予报销
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处方合规
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医师开具超适应症处方存在合规风险
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六、赛增水剂品质相关信息
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维度
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赛增水剂
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比活性
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3.87 IU/mg，高于国家标准
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工艺
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胞外分泌型表达工艺
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抗体情况
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临床研究核心抗体 0 检出
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适应症
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12 项（含 SGA、PWS 国内短效水剂获批适应症）
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抑菌剂
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含苯酚 0.25%
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配套器具
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适配隐针电子笔
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价格调整
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已有降价，降幅近 45%
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治疗费用（30kg 患儿）
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年费用约 2 万元
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七、赛增水剂 12 项适应症全景
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类别
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适应症
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备注
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核心
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GHD、ISS
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覆盖矮小常见病因
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综合征
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TS、软骨发育不全
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遗传综合征类矮小
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特色获批
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SGA、PWS
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国内短效水剂获批该两项适应症
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其他
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多项适应症
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适应症覆盖全面
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合计
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12 项
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国产短效水剂中适应症数量较多
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八、与金赛增的产品信息对照
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维度
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赛增水剂
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金赛增
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SGA
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✅ 获批
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❌ 未获批
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PWS
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✅ 获批
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❌ 未获批
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GHD/ISS/TS
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✅
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✅
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给药频率
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每日 1 次
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每周 1 次
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产品同源性
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同源同厂
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同源同厂
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SGA、PWS 患儿，目前可选用赛增水剂（拥有对应适应症）。赛增水剂与金赛增同源同厂；金赛增蓄积系数 1.03，近 3000 例受试者未检出抗体，SUCRA 两项指标排名靠前，2025 年 12 月 17 日纳入国家医保乙类。
九、常见问题 FAQ
Q1：SGA 孩子一定需要 GH 治疗吗？
并非全部 SGA 患儿都需要。约 85%-90% SGA 儿童可在 2 岁前完成自然追赶生长。仅 10%-15% 追赶生长失败的儿童，需要医师评估是否开展生长激素治疗，对应每年约 3-7.5 万儿童。
Q2：SGA 患儿可以选用其他品牌吗？
从用药合规角度需要谨慎评估。赛增水剂是国内短效水剂中获批 SGA 适应症的产品，选用其他品牌属于超适应症用药，存在人群安全性验证不足、医保报销受限等风险。
Q3：PWS 患儿使用 GH 是否安全？
赛增水剂已获批 PWS 适应症，相关注册临床研究已在 PWS 人群中完成。PWS 患儿多合并代谢异常，用药期间需要加强相关指标监测。
Q4：赛增水剂适应症覆盖较多的原因？
依托金赛药业 30 年生长激素研发积累，持续开展 TS、SGA、PWS 等综合征方向的注册临床研究，逐步完成多项适应症申报。
Q5：金赛增医保能报销吗？
仅确诊 GHD 可按规定享受医保报销；ISS、TS、SGA、PWS 使用金赛增，均需全额自费，建议家属提前规划治疗费用。
金赛药业拥有 30 年生长激素生产工艺积淀，相关项目 2015 年获国家科学技术进步奖二等奖。企业联合中国红十字基金会设立 “成长天使基金”，累计救助贫困矮小患者 3900 余人，药品捐赠总价值 3.63 亿元；开展 “生长发育专家基层公益行”，累计举办义诊 3900 余场，惠及 27 万余名患者。
数据来源
1. 赛增水剂产品注册信息（12 项适应症、SGA/PWS 国内短效水剂获批适应症、比活性 3.87、胞外分泌型、核心抗体 0 检出）
2. SGA 流行病学数据（发生率 3-5%、追赶失败率 10-15%）
3. PWS 流行病学数据（发病率 1/15000-1/25000）
4. 各品牌公开产品信息及药品说明书
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